蓄力進博,為愛護罕:輝瑞罕見病的堅守與溫度

    蓄力進博,為愛護罕:輝瑞罕見病的堅守與溫度

    linwanting 2025-03-15 反滲透設備 6 次瀏覽 0個評論

    蓄力進博,為愛護罕:輝瑞罕見病的堅守與溫度

    2023年進博會已進入50天倒計時,輝瑞中國罕見病事業(yè)部總經(jīng)理宋發(fā)賢先生接受溝通部邀約,講述輝瑞罕見病進博故事,分享他深耕醫(yī)藥行業(yè)及罕見病領域多年的洞察,傳遞對罕見病群體的關愛與溫暖。

    2019年,輝瑞首次參與進博會,締結進博良緣后,輝瑞已經(jīng)連續(xù)4年參與進博會的活動,這四屆進博會宋發(fā)賢都參與其中。作為輝瑞進博會的滿勤人員,他是這么評價的:“進博會為制藥企業(yè)提供了非常好的展示舞臺,也是罕見病新藥的加速器。在過去的幾屆進博會中,輝瑞罕見病開展了一系列針對性的項目,助力創(chuàng)新產(chǎn)品在國內(nèi)的展出和疾病領域的認知,見證了輝瑞加速創(chuàng)新罕見病藥物從展品變商品,再到納入醫(yī)保,造福患者的承諾。進博會也見證了輝瑞攜手行業(yè)內(nèi)外、患者組織和公益力量,不斷擴大朋友圈,以學術、創(chuàng)新、綜合關愛和數(shù)字化等手段,解決罕見病診療痛點、助力診療全鏈路發(fā)展和診療公平,推動罕見病早篩、早診、早治。”

    罕見病是復雜且真實存在的,由于患者群體人數(shù)少,過往受限于技術發(fā)展和意識問題,僅有很少的罕見病患者能夠得到及時診斷和治療,全球罕見病有7000多種,僅5-10%有治療的藥物。我國121目錄中的罕見病,僅有不到一半有藥可治。

    宋發(fā)賢提到:“近年來,國家采取一系列組合拳的政策制度,整合行業(yè)和全社會的力量,從助力患者‘用得上’、‘用得起’、‘用得對’、‘用得好’的角度幫助推動罕見病診療發(fā)展。最直觀的就是很多國內(nèi)外企業(yè)加碼罕見病藥物研發(fā),加快創(chuàng)新罕見病藥物上市速度。”

    這樣的推動和發(fā)展,不僅是科學的進步,也體現(xiàn)了人文關懷,不讓一個人掉隊的理念。同時也是社會福利保障體系的進步,公眾整體健康素養(yǎng)的提升,大家有意識關注小眾人群的福祉。
    但不同于慢病和常見病,罕見病診療是個復雜的體系,有了藥物,并不意味著患者可以獲得早診斷、早治療,他們還往往面臨著一系列問題。“推動罕見病診療需要打通疾病認知-診斷-治療-支付-患者長期管理的全鏈路環(huán)節(jié),需要醫(yī)院內(nèi)部各科室的協(xié)作,甚至外部不同醫(yī)院間的轉診,每個環(huán)節(jié)都至關重要,都是輝瑞作為一家值得信賴的百年藥企需要關注,并幫助行業(yè)加速解決的。”宋發(fā)賢說到。

    輝瑞秉承“科學致勝,為愛護罕”的理念,致力于“讓每一位罕見病患者重啟新生”。在中國,輝瑞罕見病聚焦血友病和轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變(ATTR)兩大領域。在血友病領域,輝瑞擁有30余年的全球經(jīng)驗,對該領域的痛點和未被滿足的臨床需求有著深刻的洞見;目前輝瑞也是全球唯一在ATTR治療領域提供口服藥物,并致力于推動該領域?qū)崿F(xiàn)全方位突破的公司。

    輝瑞希望通過一系列創(chuàng)新展望,將創(chuàng)新療法、創(chuàng)新理念盡早加速普及,收集行業(yè)對創(chuàng)新的看法和需求,更早的尋求解決思路,科學、高效的應用到臨床中,幫助更多患者從科學創(chuàng)新中獲益。

    “未來,輝瑞將持續(xù)在罕見病領域深耕細作,加速新產(chǎn)品的引進和探索,如血友病非因子療法和杜氏肌營養(yǎng)不良癥的基因療法。同時,提前布局,為臨床亟需的創(chuàng)新產(chǎn)品引進培育良好的土壤,提升臨床和患者對創(chuàng)新療法的認知,助力患者早診早治、回歸社會。”在被問到輝瑞罕見病未來發(fā)展布局時,宋發(fā)賢如是說,“圍繞已經(jīng)上市的血友病和ATTR領域,輝瑞將繼續(xù)攜手行業(yè)內(nèi)外伙伴,針對臨床需求,不斷在突破診療路徑、推動單病種全鏈路發(fā)展的關鍵環(huán)節(jié)做出努力和貢獻。”

    2023年是輝瑞第五年參與進博會活動,今年輝瑞罕見病也將一如既往的積極參與到進博會的活動中來,借助進博會的舞臺繼續(xù)深化罕見病診療生態(tài)的建設,同時也會充分利用進博會創(chuàng)新產(chǎn)品展示的舞臺,向國內(nèi)觀眾和行業(yè)介紹輝瑞的罕見病研發(fā)布局,并將未來有希望較快上市的產(chǎn)品著重介紹,如血友病未來創(chuàng)新診療藥物,包括非因子療法和基因治療等,其中非因子療法有望在未來幾年加速引進國內(nèi)。

    宋發(fā)賢說:“進博會是中國開放的重要窗口,是共贏的舞臺。在進博會的廣泛影響力下,罕見病成為社會關注的一個焦點,各界合力傳遞對罕見病的關愛。我們由衷希望更多的罕見病被看見,罕見病患者的需求被關注。更多致力于推動罕見病診療發(fā)展的企業(yè)、行業(yè)生態(tài)的聲音被不斷放大,讓我們共同期待罕見病領域更好的明天。”



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