2021年6月28日，中國首家專注于眼科疾病的基因治療公司紐福斯宣布，中國首個臨床階段的眼科體內腺相關病毒（AAV）基因治療藥物NR082（研發代碼NFS-01）用于ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經病變（LHON）1/2/3期第一階段臨床試驗在中國完成首例患者入組及給藥。
這是中國第一例完成眼科基因治療LHON注冊性臨床給藥的患者
，組長單位首都醫科大學北京同仁醫院副院長，眼科主任魏文斌親自完成該患者給藥手術。
該臨床試驗
（G.O.L.D.）
是一項多中心、1/2/3期兩階段臨床研究，該項研究將在ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經病變
（LHON）
患者中評價NR082基因治療的安全性、耐受性和有效性。NR082是國內首個獲得臨床試驗許可的眼科體內AAV基因治療藥物，并已于2020年9月獲得美國FDA孤兒藥認定，為該產品加速國際化開發奠定了基礎。
魏文斌
教授表示：“目前臨床上尚無針對Leber遺傳性視神經病變的有效療法或治愈手段。作為臨床醫生，我們非常高興NR082臨床試驗順利完成中國首例患者入組及給藥，我們與患者共同期待NR082大放異彩，為全球LHON治療帶來全新的基因治療手段，給患者一個光明未來。”
紐福斯創始人兼董事長李斌教授表示：每一天紐福斯都在為患者帶來變革性基因治療方面取得進展而不斷努力，今天首例患者入組的里程碑是朝著這一目標邁出的重要一步。公司致力于從患者第一的角度出發，以最快速度及最良好的效果推進NR082的新藥研發及商業化，擁抱基因治療新技術，成為全球眼科基因治療引領者。
紐福斯首席醫學官兼首席運營官張昕表示：NR082是一款以AAV為載體通過單次玻璃體注射把正確的ND4蛋白遞送到LHON患者的視神經細胞的基因治療產品，從而提高，甚至恢復由于ND4基因突變導致的LHON患者的嚴重視力下降。G.O.L.D. 研究中的首例患者給藥意味著我們為無藥可治的LHON患者向獲得有效治療的方向邁出了重要一步，我們相信我們所做的工作將給眾多失明的患者及家庭帶來生活質的改變。公司將全力快速推進NR082臨床試驗，保證質量，爭取早日為LHON患者帶來一個光明的未來。
關于LHON
Leber遺傳性視神經病變
（LHON）
是一種母系遺傳的線粒體疾病，多發于14-21歲的青年男性，患者表現為雙目視力受損至失明。這一疾病由德國眼科醫生Theodor Leber于1871年首先發現，目前全球患者約60萬人，其中中國10萬人。90%的LHON是由3個線粒體DNA突變所導致的， G11778A
(ND4基因）
、G3460A
（ND1基因）
、T14484C
（ND6基因）
，其中ND4的G11778A突變最多，約占50％～80％。由于該突變使細胞線粒體生物呼吸鏈功能受損，造成ATP生成減少，使患者視神經節細胞產生氧化應激，導致細胞凋亡。目前臨床上尚無針對Leber遺傳性視神經病變的有效療法或治愈手段。
關于NR082
NR082一種重組腺相關病毒血清型2載體
（rAAV2）
新型眼內注射基因治療產品，正在開發用于治療與ND4突變相關的勒伯遺傳性視神經病變
（LHON）
。2020年9月，美國食品和藥物管理局
（FDA）
授予NR082美國孤兒藥稱號。ND4基因療法的安全性和有效性已在三項研究者發起的臨床研究
（IITs）
，186例LHON受試者中得到證明，一些病人的長期安全性，有效性，耐受性甚至達到了90個月。
關于紐福斯
紐福斯是中國首家專注于眼科疾病的基因治療公司，作為一家臨床階段的高科技創新企業，公司致力于為全球眼科疾病患者探索和開發新的療法。借助于成熟的AAV眼科基因治療技術平臺和創始團隊數十年對眼科領域的深入理解，紐福斯已建立豐富的產品管線，包含針對遺傳線粒體疾病 、遺傳性視神經萎縮、視神經損傷疾病、血管性視網膜病變等多種眼科疾病的10余個在研項目，從眼科罕見病逐步擴展到眼科常見病。公司最前沿的候選藥物NR082
（NFS-01項目，rAAV2-ND4）
是用于治療ND4線粒體基因突變引發的LHON的基因治療藥物，已獲得美國FDA授予的孤兒藥稱號及國內首個眼科基因治療藥物的注冊性臨床許可。公司正在建設符合國際標準的基因治療藥物的GMP產業化生產平臺，并計劃建設眼科基因治療轉化中心，立志成為全球眼科基因治療的引領者，惠及全球病患。
紐福斯研發管線
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