2025年1月1日起，新調整后的國家醫保藥品目錄將落地實施。新版目錄共增加了91種藥品，涵蓋腫瘤、慢性病、罕見病等治療領域。腫瘤以入選26種藥品成為占比最多的治療領域。

　　近日，國家醫保局組織召開了醫保目錄講解活動，中國醫學科學院腫瘤醫院腫瘤內科主任醫師石遠凱介紹，我國腫瘤患者數量多，社會關注度高，近年來，一些腫瘤新藥的研發也進入了快車道，此次進入醫保目錄的入選的26種腫瘤藥物，絕大部分是2023年、2024年被國家藥監局批準上市的新藥。

　　26種腫瘤藥物中，治療肺癌的有12種。石遠凱說，這些藥物進入醫保目錄后，不論是發病率較高的EGFR基因突變的肺癌患者，還是發病率較低的ROS1基因突變的肺癌患者，選用最新、最好藥物的可及性都變高了，“我覺得是非常高興的一件事情”。

　　“今年的醫保目錄調整之后，其實很振奮?！笔锥坚t科大學附屬北京兒童醫院主任藥師王曉玲說。醫保目錄調整時，考慮到了兒童用藥時可能遇到的劑型、口味、給藥途徑等問題，把針對這些問題作了創新性調整的藥納入了進來，這不僅鼓勵了企業繼續研發兒童創新藥，也體現了對兒童的關愛。

　　講解活動中，國家醫保局醫藥管理司司長黃心宇對醫保目錄的調整工作作了詳細介紹。2020年后，醫保目錄的調整改為申報制，每年企業可提出進入醫保目錄的申請。黃心宇將申報條件歸為5項，前兩項是國家藥監局5年內批準的相關藥品，但是“納入鼓勵研發申報兒童藥品清單”和“說明書適應癥或功能主治中包含有罕見病目錄內所收錄罕見病的藥品”并不受5年的時間限制。

　　王曉玲說，50%-80%的罕見病發病在兒童期，關注罕見病患者的用藥需求，一定程度上也反應了對兒童的關照。本次目錄新增加的91種藥品中，罕見病用藥有13種。近些年，醫保目錄累計調入罕見病用藥76種，涉及42個罕見病病種。中國罕見病聯盟執行理事長李林康說，這些年明顯感受到，不少罕見病患者及時用藥后，病情好轉，生活質量得到了提高。

　　2024年9月，李林康參加了脊髓性肌萎縮癥患者組織的晚會。這個病曾經因為70萬元一針的“天價藥”而被大眾熟知?！斑^去，我參加他們的晚會，有很多患者推著輪椅，還有坐著嬰兒車的。那天，不少患者扔下了這些輔助工具?！崩盍挚嫡f。

　　而且，李林康還感受到，罕見病患者埋怨少了，理解多了；眼淚少了，笑容多了，言語中對未來生活的期待也變多了。

　　不論是腫瘤用藥，還是罕見病用藥，都涉及到了創新藥。今年目錄新增的91種藥品中，90種為5年內新上市品種，38種是“全球新”的創新藥。據了解，此次調整進入醫保目錄的創新藥比例和絕對數量都創了新高。

　　關于創新藥進入醫保目錄的底價測算工作，此次醫保目錄調整工作的藥物經濟學測算專家組副組長吳晶介紹，測算的基石是以價值為基礎進行的，以價值為基礎的具體體現是高度重視臨床證據。兩種臨床藥物臨床價值直接較量的“頭對頭”臨床實驗數據和間接比較的數據，會有不同的權重。此外，測算過程中，臨床藥學專家的意見也會被充分考慮。

　　黃心宇介紹了一個談判未成功的藥品案例。這款用于治療過敏（蕁麻疹）的藥品，目錄內已有其口服劑型，患者日均治療費用不足1元。改為注射液劑型的定價是口服劑型的1000多倍，導致談判失敗。黃心宇說，有效成分為上市多年的老藥，企業進行劑型改造后，希望獲得不合理高價，這是談判失敗的一大原因。

　　黃心宇說，醫保部門在評價談判藥品的價格時，看的是臨床價值，而不是原始價格，因此，每年談判時會出現有的藥品降幅高達90%，有的只有百分之幾。

　　吳晶強調，藥品的價值不是算數能算出來的，在前期臨床實驗的時候，有硬指標來體現其價值。石遠凱補充說：“現在都在講創新，但是創新能否解決問題？臨床的痛點能否被滿足？如果能滿足痛點的話，那價值就會體現得非常清楚?！?/p>

　　“之前資本市場一直有一個觀點，覺得中國創新藥價格定得太低了，中國的市場不足以支撐創新藥企業的發展。要想發展，一定要‘出?！?。”工銀瑞信基金研究部副總經理趙蓓在解讀活動中分析說，“我不太同意這個觀點?！?/p>

　　趙蓓給出了一組數據：美國現在的藥品市場大約為7000億美元，創新藥所占比例為80%；日本是700億美元的市場，其中創新藥約占400億美元；我國的藥品市場約為2.45萬億人民幣，但是創新藥占比只有約10%。

　　“所以，未來我國的創新藥市場，會是一個增長確定性很強，而且增速很快的市場，它很快會成為全球第二大市場，而且還能長期保持比較快的成長速度?！壁w蓓說。